***喚醒人體自身防御機制

科學家在研究中還發現核糖核酸（RNA）和脫氧核糖核酸（DNA）之間一個奇妙的聯系——如果說DNA對蛋白質來說是一張圖紙，那么RNA就是能夠下達指令的建筑商。RNA把DNA上的基因復制成單鏈的信使RNA，再由它向細胞傳遞信息繼而產生蛋白質。

1998年，科學家發現了核糖核酸干擾（RNAi）機制，原始生物就利用這個系統來甄別和摧毀病毒雙鏈RNA和病毒信使RNA。哺乳動物由于自身帶有免疫系統，所以RNAi機制的抗病毒功能就變得沒有什么意義，不過包括人類在內的所有脊椎動物至今還在用RNAi來調節信使RNA的活動。

經過一系列復雜的研究，研究人員最終發現，將一小段雙鏈RNA引入細胞即能觸發這一埋藏在人體內的古老機制，使RNAi再次發揮停止生產特定蛋白質的功效。

從這一角度看，可以說RNAi具有治愈包括癌癥在內的許多疾病的能力，這些疾病的特點一般都是由病變細胞產生過量的常見蛋白質所致。從理論上說，操控RNAi來殺死蛋白質并不難。比方說，ALN-VSP內就含有合成的雙鏈RNA，它與肝臟腫瘤用于編碼兩種蛋白質的信使RNA相匹配，那兩種蛋白質分別是促進腫瘤血管生長的血管內皮生長因子（VEGF）和加速腫瘤細胞快速分裂的紡錘體驅動蛋白（KSP）。

合成的雙鏈RNA進入肝細胞后，人體內的RNAi機制便會摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長相關的信使RNA，阻止蛋白質的繼續產生，從而使腫瘤停止生長。

***有望“包治百病”

美國杜克大學分子生物學家博斯?薩倫格說：“我們可以關閉任何一個帶有RNAi機制的基因，這樣的基因有2萬個。真正的挑戰在于，怎樣讓藥物直達靶細胞，而不傷及其它細胞?！毖芯咳藛T還擔心，藥物也許會破壞健康細胞產生蛋白質的過程，或者在到達靶細胞之前就被人體免疫系統摧毀。

現在，阿爾尼拉姆公司表示他們攻克了這一難題——他們將藥物包在能被肝臟吸收的脂肪薄膜中，從血管中注入體內。比起只在某一點上注射藥物，這種療法能使整個肝臟都獲得均等的劑量。

除了在癌癥領域的應用，這項能攻擊單個基因的技術還在其它醫學領域掀起一陣RNAi療法旋風。目前，阿爾尼拉姆公司已經將這種療法用于亨廷頓氏舞蹈癥、視網膜黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病等疾病的研究。

加利福尼亞州知名分子遺傳學家約翰?羅西稱，因為其簡單的原理，RNAi療法有望在兩年內成熟。現在，阿爾尼拉姆公司計劃再招募36名患有其它病癥的患者進行ALN-VSP的藥物測試。不過由于首批試驗效果相當好，ALN-VSP有望成為首批基于RNAi理論而推向市場的藥物。羅西表示： “我認為RNAi療法對所有的病都有效，即使只對肝癌有效，那也已經很棒了……對于那些飽受化療副作用之苦卻還不能好轉的肝癌患者來說，這絕對是靈丹妙藥?！?/font>